W projekcie ustawy Prawo farmaceutyczne znalazł się przepis o niekomercyjnych badaniach klinicznych produktów leczniczych. Jednak Ministerstwo Zdrowia nie zaproponowało jeszcze szczegółowych rozwiązań prowadzenia tego typu badań. Nawet jeśli uda się opracować odpowiednie procedury w tym roku, potrzeba jeszcze czasu na ich wdrożenie.

Przed resortem zdrowia stoi szereg zadań: - Przygotowanie procedury wyłaniania wykonawców protokołu badania klinicznego niekomercyjnego i wykonawców ewentualnego rejestru uczestników badania klinicznego, w formie narzędzia informatycznego. Następnie konieczność przygotowania procedury wyłaniania koordynatora krajowego badania niekomercyjnego oraz powoływania niezależnego zespołu do oceny wyników badania, który w trakcie prowadzenia prac badawczych oceniałby wstępne wyniki i zasadność kontynuowania projektu - wymienia Rafał Zyśk, prezes Health Economics Consulting.

Kolejne zadanie to zatrudnienie ewentualnych monitorów i audytorów niekomercyjnych badań klinicznych.

To dużo czy mało?

Na realizację badań niekomercyjnych przeznaczone będą środki pochodzące z kwot przekazywanych przez firmy farmaceutyczne, wynoszących 3% wartości zrefundowanych leków, liczonej od ceny zbytu netto.

Według Rafała Zyśka, wybór takiej formy naliczania kwoty jest zdeterminowany w głównej mierze przez możliwości kontrolne państwa.
- Wprowadzenie opłaty liczonej od wydatków marketingowych, jak to ma miejsce np. we Włoszech, mogłoby być rozważone, gdyby państwo polskie posiadało efektywne narzędzia służące szczegółowej kontroli takich wydatków - uważa ekspert.

- Rozwiązanie to wiązałoby się jednak z koniecznością zatrudnienia dodatkowych urzędników, kompetentnych w weryfikacji dokumentów księgowych firm farmaceutycznych. Nie obyłoby się zapewne również w niektórych przypadkach bez oskarżeń o tzw. kreatywną księgowość.

- Dlatego też opłata liczona w zaproponowanym mechanizmie nie nakłada na państwo konieczności stworzenia dodatkowych mechanizmów kontrolnych, gdyż odpowiednie do tego celu narzędzia informatyczne posiada już NFZ - dodaje nasz rozmówca. Opłata ponoszona przez przemysł ma przynieść do budżetu ok. 300 mln złotych rocznie. Na co to wystarczy?

Rafał Zyśk: - Jeśli odniesiemy się do średnich kosztów dużych, międzynarodowych, wieloośrodkowych badań klinicznych, to bez wątpienia 300 mln zł stanowi kwotę nader skromną. Ale pamiętajmy, że głównym celem badań niekomercyjnych nie jest wynalezienie od podstaw nowej molekuły, przeprowadzenie testów przedklinicznych i klinicznych, a następnie wprowadzenie do obrotu, ale przede wszystkim przeprowadzenie bezpośrednich porównań zarejestrowanych już leków lub weryfikacja efektywności klinicznej niektórych, niewystarczająco przebadanych technologii medycznych o istotnym znaczeniu społecznym, co ma często miejsce w chorobach rzadkich.

- Innym obszarem tychże badań może być ocena efektywności klinicznej technologii medycznej w nowych wskazaniach, w których producent - z przyczyn najczęściej biznesowych - nie jest zainteresowany rejestracją, mimo że technologia jest wysoce skuteczna i mogłaby być dużo tańszą opcją dla aktualnie refundowanego standardu - dodaje Rafał Zyśk. - Takie sytuacje są dobrze znane zarówno resortowi zdrowia, jak i płatnikowi.

Uniezależnienie od przemysłu

Jak podkreśla Mariusz Olejniczak, dyrektor ds. operacyjnych w projektach późnej fazy firmy Assign Clinical Research, w przypadku badań niekomercyjnych kwestia dochodowa nie jest najważniejsza. - Badania te ważne są ze względu na dane, które dostarczają wiedzy potrzebnej przy podejmowaniu decyzji refundacyjnych, mające wpływ na system opieki zdrowotnej i tworzenie środowiska dla rozwoju innowacji biofarmaceutycznych.

Mogą to być badania porównawcze typu superiority, które mają na celu pokazanie wyższości jednego leku nad innym. Firmy farmaceutyczne najczęściej unikają tych badań, preferując badania typu non-inferiority, które wykazują, że nowy lek jest nie gorszy niż komparator.

Różnica polega na sposobie testowania hipotezy zerowej. Badaniu non-inferiority przypisane jest mniejsze ryzyko fiaska.

Jednak to badanie nie wykaże wyższości jednej terapii nad drugą.

Konsekwencją dużej liczby badań non-inferiority jest to, że przedstawiane agencjom oceny technologii medycznych porównania pośrednie technologii bazujących na wynikach tych badań są obarczone dużym poziomem niepewności.