Czym tak naprawdę jest farmakoekonomika?
- Jest dyscypliną naukową, która ocenia ogólną wartość produktów, świadczeń i programów farmaceutycznych.
Zajmuje się aspektami klinicznymi, ekonomicznymi i humanistycznymi interwencji medycznych w zakresie profilaktyki, diagnostyki i leczenia chorób.
Dostarcza więc informacji o istotnym znaczeniu dla optymalnego rozdzielania zasobów ochrony zdrowia. Na świecie problematyką tą zajmują się eksperci z dziedzin: ekonomiki zdrowia, analizy ryzyka, ocen technologii, ocen klinicznych, epidemiologii, zarządzania i badań nad świadczeniami medycznymi.


Czy można mówić o farmakoekonomice tylko jako o nauce pomocnej w ocenie skuteczności danej terapii wobec ceny, czy należy postrzegać tę dyscyplinę i jej zastosowanie znacznie szerzej?

- Na pewno należy postrzegać tę dyscyplinę naukową szerzej niż tylko w kontekście skuteczności klinicznej i efektywności ekonomicznej terapii, co ma znaczenie w procedowaniu refundacji nowoczesnych terapii. Jednak w obszarze zainteresowań farmakoekonomiki znajdują się też: działanie systemów ochrony zdrowia na świecie, wytyczne i standardy analiz farmakoekonomicznych, ocena technologii medycznych, wyniki i jakość opublikowanych badań klinicznych, analiza decyzji w polityce zdrowotnej oraz rozwijanie i monitorowanie postępu w metodach badawczych, mających zastosowanie w farmakoekonomice, takich jak badania populacyjne, badania jakości życia czy badanie preferencji chorych.

Takim forum naukowym do wymiany tych wielodyscyplinarnych doświadczeń na świecie jest liczące ponad 5000 członków Stowarzyszenie ISPOR (International Society of Pharmacoeconomics and Outcomes Research). Polskie Towarzystwo Farmakoekonomiczne jest zarazem polskim oddziałem ISPOR.

Zdarza się, że oceny farmakoekonomiczne wprost stwierdzają, że dana technologia jest nieskuteczna. Taka ocena pomaga decydentom w racjonalnym wydawaniu pieniędzy, z drugiej strony przekazywanie prawdziwych, ale "brutalnych" dla chorych informacji naraża farmakoekonomistów na krytykę.
- Krytycy tych instytucji sugerują, że działania instytucji zajmujących się oceną technologii medycznych (Health Technology Assessment - HTA) hamują dostęp do nowoczesnych technologii na rynku medycznym, podczas gdy zwolennicy uważają, że działania tych instytucji pomagają w alokacji środków przeznaczonych na ochronę zdrowia oraz że decyzje wpływają korzystnie na zdrowie społeczeństwa.
Zwracam uwagę na rozwój międzynarodowej sieci HTA. Instytucje te mają różny status (organizacji rządowej lub pozarządowej) w swoich krajach, ale w zakresie swoich zadań zajmują się powiązaniem efektów klinicznych i konsekwencji ekonomicznych wprowadzanych technologii w ochronie zdrowia. Według ostatnich wytycznych całościowa ocena takiej technologii musi być połączona z medycyną opartą na dowodach naukowych (EBM - Evidence Based Medicine).

Do globalizacji idei HTA na świecie przyczyniły się działania powołanego w 1999 roku w Wielkiej Brytanii Narodowego Instytutu Zdrowia i Klinicznej Doskonałości (National Institute for Health and Clinical Excellence - NICE).
Jeden z nowszych modeli HTA został powołany w Niemczech w 2004 roku.
Jest to Instytut Jakości i Efektywności w Ochronie Zdrowia (Institute for Quality and Efficiency In Health Care-IQWiG).
Podobnie jak NICE, zajmuje się farmakoekonomiczną oceną leków, procedur chirurgicznych, standardów diagnostyki i leczenia. Pozytywne rekomendacje IQWiG powodują automatyczną refundację leków.
W Polsce Agencja Ocen Technologii Medycznych (AOTM) została utworzona w 2005 roku.

Jakimi metodami posługuje się dzisiejsza farmakoekonomika?

- Analizy farmakoekonomiczne, takie jak analiza efektywności i analiza użyteczności kosztów, pomagają w podejmowaniu właściwych decyzji w systemie ochrony zdrowia, a są adresowane do wszystkich, którzy decydują o wydawaniu pieniędzy na ochronę zdrowia: lekarzy, osób tworzących receptariusze szpitalne, komisji do spraw negocjacji cen, komisji do spraw refundacji leków i Narodowego Funduszu Zdrowia.
Analiza użyteczności kosztów jest szczególną postacią analizy efektywności kosztów. Jednostką miary jest użyteczność, rozumiana jako zyskane lata życia skorygowane o jego jakość (QALY - quality-adjusted life years) lub równoważniki lat życia w pełnym zdrowiu (HYE - healthy-years equivalents).

Wartość QALY określa stan zdrowia w ujęciu ilościowym i jakościowym. Jeden rok życia w pełnym zdrowiu równy jest 1 QALY, a oceniony przez pacjenta jako 50% pełnego zdrowia równa się 0,5 QALY.
Wartość QALY pod kątem opłacalności danej procedury medycznej odnosi się do wartości produktu krajowego brutto, a właściwie do PKB per capita.
Bardzo opłacalny jest program, dla którego wartość 1 QALY wynosi poniżej 1 PKB per capita, a nieopłacalny powyżej 3 PKB.

Należy podkreślić, iż występują różnice w ocenie roli przydatności tego wskaźnika w światowych systemach ochrony zdrowia. W farmakoekonomice dość często korzysta się też z analitycznych lub graficznych (na przykład drzew decyzyjnych) rodzajów modelowania.
Poszukuje się w ten sposób oceny interwencji medycznych, które są niedostępne w badaniach klinicznych, np. z powodu ograniczeń finansowych.

Ostatnie lata to dynamiczny rozwój medycyny. W jakim kierunku ewoluuje farmakoekonomika?

- Warto podkreślić wzrastającą rolę pomiarów jakości życia i preferencji chorych w leczeniu indywidualnie dobranym dla chorego. Wprowadzenie do analizy wyników badań klinicznych pomiarów stanu zdrowia, dokonywanych przez pacjentów (PROs-Patient Or Person Reported Outcomes) miało na celu podkreślenie wagi subiektywnych odczuć związanych z objawami chorobowymi i działaniem leków. Dane pochodzące z PROs stały się cennym uzupełnieniem diagnostyki i leczenia chorych.

Aktualnie w definicji PROs mieszczą się pomiary jakości życia zależnej od stanu zdrowia (Health Related Quality of Life - HRQoL) oraz preferencje chorych, badane najczęściej kwestionariuszem EuroQoL (EQ-5D). Od preferencji chorych zależy bowiem, czy będą przestrzegać zaleceń terapeutycznych (ang. compliance) i wykażą się systematycznością w stosowaniu leczenia (ang. adherence).

W chorobie przewlekłej niezmiernie ważna jest wytrwałość w leczeniu (ang. treatment persistence), co oznacza nieprzerwane stosowanie zaleconego schematu farmakoterapii.
Dyskutowane obecnie problemy na świecie w omawianych zagadnieniach dotyczą dobrej praktyki badawczej w modelowaniu, preferencji chorych, ze szczególnym uwzględnieniem analizy preferencji u dzieci i młodych dorosłych, umiejscowienia przestrzegania zaleceń lekarskich w analizie farmakoekonomicznej oraz zasad prowadzenia rejestrów chorych.

W czasie tegorocznej konferencji PTFE omawiane były modele ocen leków w różnych krajach. Jak na tym tle wypada polski system racjonalnej polityki lekowej, opartej na wiedzy farmakoekonomicznej?

- Decyzję o refundacji technologii medycznej podejmuje w Polsce minister zdrowia w oparciu o rekomendację AOTM.
Analiza farmakoekonomiczna, kierowana do AOTM, powinna zawierać ocenę kliniczną, ekonomiczną, uzupełnioną o analizę wpływu na system ochrony zdrowia (budget impact).
Decyzje refundacyjne na całym świecie są zróżnicowane. Na przykład w Japonii decydująca jest ocena kliniczna leku, a ekonomiczna ma minimalne znaczenie.
Tak zwana racjonalna polityka lekowa zależy od wielu czynników, między innymi od kondycji ekonomicznej kraju - produktu krajowego brutto per capita, stopnia inflacji, bezrobocia itp.

Terapie biologiczne są dobrym przykładem na wskazanie trudności decyzyjnych w ochronie zdrowia. Wiadomo jest, że ceny tych leków na całym świecie rosną szybciej niż leków pozyskiwanych chemicznie, a jednocześnie skuteczność kliniczna z czasem staje się mniejsza niż była obserwowana w warunkach kontrolowanego badania klinicznego. Dochodzi do tego cała gama możliwości działań niepożądanych i szczególnego nadzoru nad bezpieczeństwem tego leczenia.

W Polsce ma być wprowadzona nowoczesna ustawa refundacyjna, ale w cieniu dyskusji nad projektem ustawy o refundacji leków uwadze środowiska medycznego, firm farmaceutycznych i środowisk związanych z dystrybucją leków umknęła niespotykana wcześniej aktywność rządu w sferze projektów legislacyjnych, dotyczących żywotnych interesów tych środowisk.

Można wyrazić obawę, iż tak szeroko realizowany w sferze prawnej program naprawy systemu opieki zdrowotnej może doprowadzić do efektu odwrotnego niż zamierzony, a usuwanie skutków powyższych działań może być procesem wieloletnim.

• Luiza Jakubiak