Według nowych kryteriów to pacjent jest w centrum zainteresowania i na jego potrzebach należy się skupić. Oznacza to, że w polityce refundacyjnej wzięto pod uwagę zasadę humanitarnego zastosowania leku, co pozwala na odejście od dotychczasowego założenia, że tzw. leki sieroce, czyli wykorzystywane przy leczeniu chorób statystycznie rzadkich, muszą konkurować o wejście na listę refundacyjną na takich samych zasadach jak leki stosowane przy schorzeniach występujących powszechnie.
Eksperci Instytutu Jagiellońskiego są zgodni co do społecznej i medycznej potrzeby wprowadzenia zmian w ustawie refundacyjnej, a podjęty kierunek oceniają jako właściwy. Oczywiście działania te powinny być podejmowane z uwzględnieniem dyscypliny budżetowej, jako że globalna kwota środków przeznaczonych na refundację obejmuje 17% budżetu NFZ - jednak ich konieczność jest bezdyskusyjna.
"Dzięki takiemu podejściu opłacalność przestanie być jedynym kryterium produkowania leków na choroby rzadkie oraz ich refundacji. W wyniku tej zmiany może pojawić się szansa dla wielu chorych, których leczenie jest bardzo drogie, na objęcie ich leków refundacją" - powiedział prezes Instytutu Jagiellońskiego Marcin Roszkowski, cytowany w komunikacie.
Nowelizacja ustawy refundacyjnej jest równocześnie jednym z elementów budowy spójnego programu podejścia do chorób rzadkich. Zgodnie z definicją funkcjonującą w UE choroba rzadka występuje nie częściej niż u pięciu osób na 100 tysięcy, a ultrarzadka u jednej na 50 tysięcy. Program skierowany będzie głównie do tych chorych, których leczenie jest bardzo drogie. Na rozwiązania które przyniesie nowa ustawa oczekują nie tylko pacjenci cierpiący na rzadkie i ultrarzadkie choroby genetyczne, ale także chorzy na rzadkie choroby onkologiczne i nowotwory krwi. Szacuje się, że w Polsce z jedną chorobą rzadką żyje maksymalnie 1900 osób, a z ultrarzadką kilka osób.
(ISBnews)
