Najdroższe leki na świecie. Ponad milion dolarów na roczne leczenie

W 2014 roku po raz pierwszy globalne przychody firm farmaceutycznych przekroczyły 1 bilion dolarów, a według prognozy IMS Health do 2018 roku mogą one wzrosnąć nawet o 30 proc. Wiodącym motorem wzrostu były i będą nadal przede wszystkim leki onkologiczne, a największy udział w ich przychodach mają kraje Ameryki Północnej.

Do najdroższych medykamentów na świecie nie należą jednak wyżej wspomniane leki onkologiczne, ale tak zwane leki sieroce, czyli te, które są stosowane w leczeniu chorób rzadkich. Opłata za roczną terapię jednego pacjenta takimi farmaceutykami przekracza czasami nawet milion dolarów. Wysokie ceny leków sierocych nie spowodowane są jednak wydatkami na surowiec, czy też ich produkcję, ale przede wszystkim olbrzymimi kosztami, jakie ponosi się podczas prowadzenia badań oraz ich niewielkim potencjałem rynkowym.

Oto lista 5 najdroższych leków przygotowana przez serwis The Motley Fool.

Do jednych z najdroższych leków 2015 roku należy Elaprase, który jest jedynym farmaceutykiem, leczącym chorych na zespół Huntera. Pacjenci dotknięci tą genetyczną chorobą nie wytwarzają enzymu, który jest konieczny do rozkładania cukrów złożonych na prostsze związki. Substancje zwane glikozoaminoglikanami odkładają się w narządach, doprowadzając je do niewydolności.

Zespół Huntera należy do chorób rzadkich: częstość jego w występowania w krajach Unii Europejskiej wynosi jeden na 140-156 tysięcy urodzeń.

Roczne leczenie pacjenta lekiem Elaprase to koszt 375 tysięcy dolarów (cena hurtowa).

Opracowany przez firmę BioMarin Pharmaceutical lek Vimizim jest wskazany do stosowania w leczeniu mukopolisacharydozy typu IVA, znaną również jako zespół Morquio A. Choroba ta, podobnie jak zespół Huntera spowodowana brakiem enzymu, który jest niezbędny do rozkładu substancji zwanych glikozoaminoglikanami.

Szacuje się, że na świecie na zespół Morquio A choruje 3000 osób. Pomimo stosunkowo niewielkiego potencjału rynkowego Vimizim generuje jednak firmie BioMartin pół miliarda dolarów przychodów.

Roczne leczenie pacjenta lekiem Vimizim to koszt 380 tysięcy dolarów (cena hurtowa).

Amerykańska firma BioMarin Pharmaceutical produkuje też trzeci najdroższy lek na świecie - Naglazyme. Również on stosowany jest do leczenia pacjentów z mukopolisacharydozą, ale z jej najrzadszą odmianą zwaną syndromem Maroteaux-Lamy'ego, który może powodować powiększenie narządów i nieprawidłowości w układzie kostnym, a także skrócenie długości życia.

Lek Naglazyme jest przepisywany tylko kilkudziesięciu pacjentom rocznie, a roczne leczenie nim pacjenta to koszt prawie 486 tysięcy dolarów (cena hurtowa).

Drugim najdroższym lekiem 2015 roku na świecie, który do tej pory był niekwestionowanym liderem, jest Soliris firmy Alexion Pharmaceuticals. Farmaceutyk ten stosuje się w leczeniu pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią, rzadką, zagrażającą życiu chorobą genetyczną, która powoduje zbyt szybkie niszczenie krwinek czerwonych. W Wielkiej Brytanii choruje na nią około 200 osób, a każdego roku wykrywana jest ona u kolejnych 20-30 osób.

Roczne leczenie pacjenta lekiem Soliris w Stanach Zjednoczonych kosztuje 537 tys. dolarów, a w Kanadzie nawet 700 tys. dolarów.

Przychody firmy Alexion Pharmaceuticals 2014 roku wyniosły 2,2 miliarda dolarów, a szacuje się że w 2018 roku mogą one się podwoić osiągając wysokość 5 miliardów, głownie dzięki sprzedaży leku Soliris.

Najdroższy lek 2015 roku nosi nazwę Glybera i jest pierwszą dopuszczoną w Europie terapią genową. Został opracowany przez holenderską firmę UniQure i przygotowany do wprowadzenia na rynek przez włoską Chiesi. Glybera leczy tzw. zespół chylomikronemii, czyli choroby związanej z niemożnością właściwego trawienia tłuszczów. Jest to bardzo rzadkie schorzenie, na które cierpi ponad jedna osoba na blisko milion.

Rzadkie występowanie choroby w połączeniu ze skomplikowanym procesem produkcji sprawia, że roczna kuracja lekiem Glybera *dla jednego pacjenta to koszt *1,21 mln dolarów.